Farmaceutika je velmi blízko zlomovému prvenství. Firemní nová doslova průkopnická metoda léčby rakoviny, v podobě genové terapie, totiž získala podporu od amerického federálního poradního sboru. To odborníci považují za otevření cesty pro získání finálního oprávnění od amerického regulátora pro léčiva. Šlo by tak o první genovou terapii schválenou ve Spojených státech.
Lék Tisagenlecleucel farmaceutiky získal od poradního sboru jasnou podporu. Podle serveru Market Watch byl totiž výsledek hlasování 10 : 0 ve prospěch schválení léku pro léčbu pacientů s relabující B-buněčnou akutní lymfoblastickou leukémií (ALL). Jde přitom o nejčastější formu dětského karcinomu v USA.
je blízko zásadnímu prvenství
Faktem sice je, že poslední slovo pro schválení veřejného používání léku v USA bude mít FDA, tedy US Food and Drug Administration - Úřad pro kontrolu potravin a léčiv, ale má se za to, že i když není povinen následovat výsledek doporučení svých poradců, obvykle tak učiní podle výsledku hlasování. FDA má finální slovo o léku říct do konce září.
Klinická studie léčivého přípravku Novartisu ukázala, že až 83 procent pacientů, kteří měli relapsovanou nebo neúspěšnou chemoterapii, dosáhlo úplné nebo částečné remise onemocnění po třech měsících infúzí nového léku. Pacienti s ALL, u kterých selhávala chemoterapie, mají obvykle pouze 16 až 30procentní šanci na přežití. Vedle toho testuje i lék na difúzní b-buněčný lymfom (DLBCL), což je nejčastější forma nehodgkinského lymfomu.
Vývoj akcií společnosti Novartis v systému Xetra za poslední rok
Analytici říká, že pokud by došlo ke schválení genové terapie, znamenalo by to zásadní změnu na trhu nejen pro společnost , ale i další firmy, které vyvíjejí podobné typy léčby. Patří mezi ně například společnosti Kite Pharma Inc, Juno Therapeutics Inc či Bluebird bio Inc. Podle serveru Market Watch zmíněné společnosti vyvíjejí T-buněčné terapie chimérního antigenu (CAR-T), které využívají imunitní buňky lidského těla k rozpoznání a napadení maligních buněk.
Miliardy dolarů už jsou na cestě
Náklady spojené s žádostí o schválení léku jsou vyčísleny na půl milionu dolarů, ale pokud získá pro lék Tisagenlecleucel skutečné oprávnění, může dle hrubých odhadů analytiků počítat s inkasem až miliard dolarů. Nehledě na samotný pokrok v léčbě proti rakovině. „V uplynulých pěti letech došlo k významnému nárůstu počtu společností zabývajících se buněčnou terapií, které šly se svými akciemi na veřejný trh, nebo investovaly v naději, že tento typ terapie bude úspěšný," citoval server Market Watch Reniho Benjamina, analytika společnosti .
Genová terapie využívá léků, jejichž výroba je spojená s extrakcí a izolací T-buněk pacienta a cestou genetického inženýrství pomáhá rozpoznat a cílit specifické rakovinnové buňky. říká, že léčba zmíněného typu onemocnění trvá 22 dní od okamžiku spuštění. Rizikem, které může podle Market Watch ohrozit schválení léku do užívání je dřívější výhrada FDA k tomu, že lék Tisagenlecleucel může vyvolat nové malignity v dlouhodobém časovém horizontu. Nově však poradní sbor FDA konstatoval, že toto riziko je nízké.