Scott Gottlieb, šéf amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), má za sebou rušný první rok. Zahájil proces snižování množství nikotinu v cigaretách, schválil balíčky na samotestování genů rakoviny prsu a dal zelenou většině nových léčiv za dvě dekády, stejně jako rekordnímu počtu generických léků. Jednu věc ale dělá on i jeho regulatorní úřad méně – regulování. Nová pravidla byla podle analytiků z PwC loni na dvacetiletém minimu. Místo toho poskytuje FDA farmaceutickým firmám v Americe více odborného vedení, jak vyvíjet léčiva efektivněji. A protože právě tam dochází k největšímu vývoji, záleží na filosofii FDA i za americkými hranicemi.
Mohli byste si myslet, že s rychlým tempem vědeckého pokroku v lékařství se farmaceutický průmysl těší výtečnému zdraví. To byste se ale mýlili. Loni poradci z Deloitte odhadovali, že návratnost investic mezi největšími americkými výrobci léčiv klesla na 3,2 % oproti 10,1 % v roce 2010. Mnozí to dávají za vinu rostoucím nákladům vstupu nových léčiv na trh.
Vyvinout nový lék teď v průměru vyjde na 2 miliardy dolarů, tedy o 1,2 miliard dolarů více než ve zmíněném roce 2010. Jedna z teorií říká, že ty jednodušší objevy už lidé učinili. Protože léčiva jsou v současnosti více přizpůsobená specifickým potřebám pacientů, výnosy z nich mohou klesat. Fixní náklady na vývoj se totiž rozdělí mezi menší počet potencionálních pacientů. Tak či tak, firmy mají menší motivaci inovovat.
Gottlieb dostal několik nápadů, jak jim ji dodat. Zaprvé chce, aby úřad přehodnotil, kolik informací bude v počáteční fázi požadovat. Tak například s lepšími modely toxicity by se léky mohly testovat na zvířatech v pozdější fázi procesu než na začátku. Snižování počátečních nákladů by mělo podpořit investice, zejména u menších biotech firem s originálními nápady, ale omezenými zdroji. Levnější počáteční neúspěchy by také mohly umožnit start-upům snadněji získat kapitál.
Gottliebovou druhou myšlenkou je rozšířit inovativní plán testování, který FDA v posledních letech zavedla u léků proti rakovině, i do dalších oblastí. To by obnášelo odstranění tradičních pevných hranic procesů testování léků. Místo toho by se testování neustále přizpůsobovala rozšiřováním a zmenšováním souboru pacientů v závislosti na jejich reakce na léčbu. To by proces zefektivnilo. Agentura je také nakloněna tomu, zahrnout data bez testování (např. ze zdravotní karty pacienta).
A hlavně, některé léky proti rakovině nemusejí dokazovat, že prodlužují celkové přežití, už jen proto, že prodlužují délku života pacienta tím, že zastavují zhoršování rakoviny. Jako ukazatel klinického úspěchu je prokázání tohoto „cíle“ rychlejší a levnější. To by mohlo dále podpořit investice a inovace v onkologii.
FDA teď chce udělat něco podobného i pro další choroby, zejména pro Alzheimerovu chorobu. A to je Gottliebovou třetí a možná nejkontroverznější myšlenkou.
Demence je vzhledem ke stárnoucí populaci čím dál větším problémem, a to i pro výrobce léčiv. Ti mají za sebou celou historii drahých neúspěchů. Od roku 2003 vstoupilo do druhé fáze klinických testů více než 200 sloučenin proti demenci, kdy výrobci léčiv začínají s testováním účinnosti. Ale do finální třetí fáze nepostoupila ani jedna – nedokázaly prokázat, že skutečně zpomalují zhoršování kognitivních funkcí a zachovávají schopnost vykonávat denní úkony. V průběhu let se ukázalo, že je toto odvětví tak nákladné, že a GSK výzkum omezily. z něj vycouval úplně.
Aby FDA takovýto vývoj zastavila, uvažuje o tom, zda neschválit léky na demenci v závislosti na jejich vliv na biomarkery (charakteristické rysy genů nebo proteinů, které naznačují přítomnost či závažnost choroby). U Alzheimerovy choroby by to byla nižší překážka než současné kognitivně-funkční cíle. Ale biomarkery nejsou symptomy. Takže je tu riziko, že se schválí nové drahé léky, aniž by vlastně fungovaly. Avastin, který byl schválen na léčbu rakoviny prsu za použití alternativních cílů, se ukázal jako neúčinný.
Pokud by se celkově k pacientům dostalo více dobrých léků, tak to za pár zmetků stojí. To si rozhodně myslí farmaceutické firmy. Ty také Gottlieba a jeho nápady uvítaly s „téměř jednotným potěšením a radostí“, řekl John Maraganore, šéf biotech firmy Alnylam, který také předsedá oborové skupině BIO.
Nižší náklady na vývoj by měly znamenat vyšší návratnost – to je jasné. Co už je ale méně jasné, je to, nakolik tyto úspory obrům v branži pomohou, když jsou jejich snahy o výzkum a vývoj rozprostřeny do mnohých odvětí. A to ještě bez hlubších změn v jejich obchodních modelech.
Dokonce i v současnosti je levný vývoj léků dost dobře možný. Pokud rozumíte biologii a dokážete určit pacienty, kteří budou mít z léku užitek, testování může být kratší a levnější už teď, říká Gottlieb. Středním a větším biofarmaceutickým společnostem se dokonce dařilo mnohem lépe než těm největším. Podle Deloitte vykázaly loni bitech firmy jako Celgene, Gilead, AbbVie a návratnost okolo 12 %. Mnoho z nich už těžilo z dřívějších snah FDA usnadnit schválení potenciálních průlomových léků proti rakovině a několika dalším chorobám. Ale jsou také mnohem méně diverzifikované než například a GSK. A možná právě díky tomuto užšímu záběru jsou efektivnější.
Ještě se uvidí, jestli Gottliebův přístup dokáže zvýšit efektivitu a inovace napříč odvětvím. Pokud zvládne zpomalit tento pokles, můžeme jeho funkční období vyhodnotit jako úspěšné. Zbytek je na branži samotné.
Zdroj: The Economist